Recientemente la FDA ha aprobado el Teprotumumab para el tratamiento de la oftalmopatía tiroidea. Una gran noticia sin duda para una enfermedad desfigurante

La oftalmopatía tiroidea es una complicación grave y desfigurante asociada a la enfermedad tiroidea autoinmune, causa los “ojos saltones” tan temidos, pero a veces causa visión doble y puede en casos graves, amenazar la visión.

Teprotumumab es un anticuerpo monoclonal dirigido a bloquear el receptor de IGF-1. En enero de 2020 se publicaron los resultados del estudio de fase 3 sobre un total de 83 pacientes con enfermedad tiroidea y afectación ocular. De ellos 41 fueron asignados a Teprotumumab y 42 a placebo. Para entrar en el estudio los pacientes no debían sobrepasar los 9 meses de síntomas de oftalmopatía. El tratamiento se administró mediante infusión cada 3 semanas durante 21 semanas, se realizó seguimiento un total de 48 semanas.

Un 83% de los que recibieron el fármaco redujeron la proptosis (ojos salidos) una media de 3,3 mm- respecto a solo un 10% en el grupo placebo.  Los estudios de imagen demostraron que esta mejoría estaba en relación a una disminución del tamaño de la musculatura retroorbitaria, así como a una reducción de la grasa o a ambas combinadas. EL número necesario de tratar (NNT) fue de 1.36, lo que indica que casi todos los pacientes tratados con Teprotumumab redujeron al menos en 2 mm la proptosis respecto a casi ninguno en el grupo placebo (4 de 42). El CAS score (escala que mide la magnitud de la afectación ocular) y la visión doble también mejoraron.

Los efectos adversos fueron leves salvo en un caso en que hubo una reacción adversa a la infusión y se discontinuó el tratamiento.

El seguimiento a largo plazo (48 semanas) no constató recidivas.

En un análisis posterior, los autores encontraron que no hay distinta respuesta según edad, género o entre fumadores y no fumadores según han reportado recientemente en el virtual ENDO2020.

El desarrollo de este fármaco se realizó tras constatar en modelos in vitro que los anticuerpos antireceptor de TSH- responsables de la oftalmopatía, reaccionaban a través del receptor de IGF-1 en fibroblastos.

Muy buenas noticias para nuestros pacientes, una nueva herramienta para evitar esta complicación grave - a veces amenazante para la visión- y desfigurante asociada a la enfermedad tiroidea autoinmune.

Douglas i cols. N Engl J Med 2020;382:341-52